Seorang gadis berusia 19 bulan telah menjadi orang pertama yang disembuhkan dari kondisi langka dan mematikan, menggunakan terapi baru yang memasukkan versi fungsional dari gen yang rusak ke dalam sumsum tulang pasien.
Teddi Shaw kini diprediksi akan berumur panjang, normal, dan sehat berkat “obat” untuk leukodistrofi metakromatik (MLD) ini.
“Teddi benar-benar brilian,” kata ibunya Ally kepada Guardian. “Dia berjalan, berlari, kotak obrolan — sama sekali tidak ada tanda-tanda MLD sejauh ini. Dia adalah karakter yang mutlak dan membuat semua orang di sekitarnya tertawa sepanjang waktu.”
Obatnya kebetulan menjadi obat termahal di dunia. Disebut Libmeldy, itu memperbaiki salinan gen yang salah yang menyebabkan MLD setelah sel induk pasien diangkat. Sel-sel tersebut kemudian diobati dengan Libmeldy, dan diganti di sumsum tulang pasien.
“Ini adalah momen harapan yang sangat besar bagi orang tua dan bayi mereka yang lahir dengan kelainan bawaan yang menghancurkan ini, yang sekarang dapat diobati dengan satu putaran pengobatan revolusioner,” kata kepala eksekutif NHS Inggris, Amanda Pritchard.
Data sebelumnya pada Libmeldy telah menunjukkan sejauh 8 tahun pasca perawatan, itu benar-benar memperbaiki masalah genetik yang mendasarinya.
CERITA PENYEMBUHAN LAINNYA: Terapi ‘Transformasi’ Tampaknya Menjadi Obat Untuk Hemofilia
Harga obat tersebut lebih dari $3 juta, tetapi NHS mencapai kesepakatan dengan Orchard Therapeutics untuk secara substansial menandainya atas nama Teddi.
CEO Orchard Bobby Gaspar mengatakan harga mewakili biaya yang diperlukan untuk mengembangkan, menguji, dan mendapatkan persetujuan obat ketika mempertimbangkan mungkin hanya ada 7-8 diagnosis di Inggris dalam setahun. Ini juga sedikit kurang dari biaya perawatan standar 10 tahun untuk pasien MLD, yang secara bertahap kehilangan fungsi motorik dan kontrol indra.
BERITA LAINNYA SEPERTI INI: Kondisi Jantung Genetik Dapat Disembuhkan untuk Pertama Kalinya dengan Satu Jabatan – Ini adalah ‘Momen yang Menentukan’
Tingkat MLD bervariasi antara populasi Amerika Utara dan Eropa, dan berpotensi antara 1 dari 40.000 kelahiran hidup hingga 1 dari 150.000.
MLD adalah bagian dari keluarga penyakit yang disebut penyakit penyimpanan Lysosomal. Terapi serupa dengan Libmeldy dianggap sebagai pengobatan potensial untuk banyak LSD, termasuk penyakit Krabbe, adrenoleukodystrophy terkait-X, penyakit Canavan, penyakit Zellweger, dan lainnya, yang semuanya jarang, jarang diskrining saat lahir, biasanya hanya memengaruhi bayi, dan fatal selama 5-10 tahun.
BAGIKAN Kisah Penyembuhan Ini Dengan Media Sosial…
Mungkin tetap banyak berasal dari member togel singapore dan togel hongkong yang tidak sadar dari mana kita merekap prize singapore. Sebagai pemain togel online hari ini sudah pasti kamu wajib menegaskan angka keluaran hk dan pengeluaran sgp yang kami sajikan adalah angka live draw yang valid dan resmi. Karena dengan mendapatkan angka keluaran hk dan pengeluaran sgp hari ini tercepat dan paling valid kamu dapat bersama dengan ringan paham hasil taruhan yang di pasang menang atau kalah. Untuk itulah mengapa kamu wajib tahu benar seluk beluk terjadinya hasil keluaran togel hari ini.
Sebenarnya Pengeluaran Sidney hanya bisa di nyatakan valid terkecuali langsung berasal dari situs resminya layaknya hongkongpools.com dan singaporepools.com.sg. Karena hanya ke dua web tersebutlah yang memiliki hak atau weweang dalam menyiarkan angka keluaran togel hari ini. Selain terpercaya dan resmi, para member juga mampu melihat angka keluaran hk dan pengeluaran sgp terlengkap seperti consolations, started, prize 3, prize 2 sampai nomer finalnya yaitu prize 1. Tetapi wajib member ketahui, website resmi tersebut telah tidak mampu kami pakai lagi melalui jaringan provider yang ada di Indonesia. Hal ini berjalan sebab web berikut mempunyai kandungan konten perjudian online yang di mana terlampau terlarang di Indonesia. Hal semacam itulah yang menjadikan member togel singapore dan togel hongkong kesusahan dalam memproleh angka keluaran togel hari ini.
Namun di masa digital seperti selagi ini para member tidak kudu menjadi risau lagi. Karena sekarang udah terdapat banyak sekali website keluaran togel hari ini yang mampu kamu temukan di internet. Tetapi disini kita memberi saran para member untuk tetap mengakses situs Togel SDY dikarenakan kami udah secara resmi bekerja sama dengan pihak singaporepools.com.sg dan hongkongpools.com supaya member tidak perlu risau kembali dengan keakuratan angka yang kami memberikan di di dalam tabel information sgp dan knowledge hk.
