Banyak pekerjaan sedang dilakukan di bidang pengeditan gen CRISPR, dan baru-baru ini terapi revolusioner digunakan untuk memulihkan sebagian penglihatan pada pasien dengan kelainan genetik langka.
Carlene Knight yang berusia 55 tahun sekarang dapat bergerak di sekitar kantor pusat panggilannya tanpa bantuan tongkatnya, dengan mudah menemukan objek, dan dapat melihat warna dengan lebih jelas sekarang.
Michael Kalberer yang berusia 43 tahun juga mengetahui bahwa dia bisa melihat warna lagi saat berada di lantai dansa pernikahan sepupunya, dan dia secara bertahap mendapatkan kembali beberapa bidang penglihatan tepi.
Mereka adalah dua dari tujuh pasien yang menerima CRISPR yang disuntikkan langsung ke mata mereka, metode prosedural yang belum pernah dilakukan dengan CRISPIR, yang biasanya melibatkan pengangkatan sel, mengeditnya. in vitro, dan menyuntikkannya kembali ke tempat mereka ditemukan.
Kedua pasien masih jauh dari sembuh dari amaurosis bawaan Leber mereka, atau LCA, mutasi langka di retina, tetapi mereka tidak lagi buta secara hukum, dan sementara pengobatan gagal bekerja untuk beberapa pasien selama tiga dan sembilan bulan masa tindak lanjut. , tidak ada efek samping yang dilaporkan.
“Saya selalu menyukai warna,” kata Knight, yang tinggal di dekat Portland. “Sejak saya masih kecil, ini adalah salah satu hal yang dapat saya nikmati hanya dengan sedikit penglihatan. Tetapi sekarang saya menyadari betapa cerahnya mereka sebagai seorang anak karena saya dapat melihat mereka jauh lebih cemerlang sekarang; itu luar biasa.”
Mark Pennesi, seorang profesor oftalmologi yang memegang gelar MD dan Ph.D. dari Baylor College of Medicine, mempresentasikan hasilnya pada simposium baru-baru ini, menyebutnya “teknologi yang sangat menakjubkan dan sangat kuat,” menurut NPR.
LAGI: Honda Merancang Sistem Navigasi Dalam Sepatu yang Cerdik Untuk Tunanetra
Seperti semua ilmuwan, Pennesi mendesak agar berhati-hati, karena lebih banyak penelitian lanjutan perlu dilakukan sebelum nilai sebenarnya dari uji coba CRISPR dapat diukur.
Namun, keberhasilan awal begitu signifikan dan jelas bagi orang-orang seperti Knight dan Kalberer, para peneliti telah beralih ke kelompok pasien berikutnya.
CRISPR bekerja dengan menyuntikkan virus tidak berbahaya yang diajarkan untuk membawa gen yang telah diedit ke dalam retina, di mana sel tidak dapat dihilangkan, sehingga memfasilitasi in vivo mendekati. Untuk memastikan perawatan yang sangat eksperimental tidak akan merusak penglihatan terbatas yang dimiliki pasien, hanya satu mata yang menerima suntikan, dan dosisnya bervariasi.
Fakta bahwa beberapa pasien tidak mendapatkan kembali penglihatan apa pun bisa menjadi ukuran dosis, atau batas untuk retina tunggal. Pennesi percaya beberapa mungkin terus membaik bahkan setelah sembilan bulan sebagai hal yang biasa, sementara otak mulai secara bertahap mencari tahu apa yang harus dilakukan dengan semua gambar ekstra ini.
PERIKSA: Ilmuwan Memulihkan Sebagian Penglihatan pada Orang Buta Menggunakan Teknik dan Gen yang Muncul dari Alga Peka Cahaya
CRISPR telah digunakan untuk mengobati penyakit sel sabit, kardiomiopati hipertrofik, dan bahkan untuk membuat penangkal sengatan ubur-ubur kotak Australia, dan jumlah potensi penggunaan CRISPR bisa sangat besar jika terbukti aman untuk diterapkan. dalam hidup, karena kelainan genetik yang melekat pada organ yang sulit diambil sampelnya, seperti otak, dapat didekati.
“Kami senang melihat tanda-tanda awal kemanjuran karena itu berarti penyuntingan gen berhasil. Ini adalah pertama kalinya kami memiliki bukti bahwa penyuntingan gen berfungsi di dalam diri seseorang dan itu meningkatkan—dalam hal ini—fungsi visual mereka,” kata Dr. Eric Pierce, profesor oftalmologi lain di Harvard Medical School yang membantu uji coba tersebut.
Berikan Kabar Baik kepada Tunas Anda dengan Membagikan Kisah Ini…
Posted By : togel hari ini hongkong yang keluar
