Hasil Hampir Sempurna Tiga Tahun Setelah Perawatan CRISPR di Ambang Persetujuan FDA untuk Penyakit Darah
Health

Hasil Hampir Sempurna Tiga Tahun Setelah Perawatan CRISPR di Ambang Persetujuan FDA untuk Penyakit Darah

Uji klinis serius pertama pada manusia yang menggunakan CRISPR terus berlanjut, setelah temuan tindak lanjut tiga tahun pasca prosedur menunjukkan bahwa semua pasien kecuali dua pada dasarnya sembuh dari dua kelainan darah.

Perawatan melibatkan pengambilan sampel sel induk pasien, dan menggunakan pengeditan gen CRISPR Cas-9 untuk meningkatkan kadar hemoglobin janin, sebelum memperkenalkannya kembali.

Hasil awal sangat menjanjikan, dengan dua pasien pertama pada dasarnya sembuh. Tindak lanjut selama 18 bulan, seperti yang dilaporkan GNN, bahkan lebih menarik, dengan selusin pasien yang dirawat karena penyakit sel sabit (SCD) dan talasemia yang bergantung pada transfusi (TDT) semuanya tidak menunjukkan tanda-tanda gejala atau efek samping yang serius.

SCD dapat menyebabkan berbagai masalah kesehatan termasuk episode nyeri parah, yang disebut krisis vaso-oklusif, serta kerusakan organ dan stroke, sementara pasien dengan TDT bergantung pada transfusi darah sejak usia dini.

Satu-satunya obat yang tersedia untuk kedua penyakit ini adalah transplantasi sumsum tulang dari donor yang memiliki hubungan dekat, pilihan yang tidak tersedia untuk sebagian besar pasien karena kesulitan menemukan donor yang cocok, biaya, dan risiko komplikasi.

LAGI: Ilmuwan Temukan Penyebab Genetik Lupus, Penyakit Autoimun Kronis

Temuan baru ini, yang dipresentasikan di Kongres Asosiasi Hematologi Eropa, menemukan bahwa dari 75 pasien, hanya dua yang belum sembuh dari penyakitnya masing-masing, dalam hal ini TDT. Namun kebutuhan transfusi keduanya menurun drastis, diperkirakan 75% dan 89% lebih rendah dari kebutuhan sebelumnya.

New Atlas melaporkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan perawatan ini, yang disebut “exa-cel,” penunjukan Jalur Cepat.

TERKAIT: Alat Pengeditan Gen CRISPR Didesain Ulang agar 4.000 Kali Lebih Kecil Kemungkinannya untuk Menargetkan Untaian DNA yang Salah

Temuan ini belum ditinjau oleh rekan sejawat, tetapi perusahaan pengembangan Vertex berharap untuk menyerahkan exa-cel ke FDA untuk persetujuan pasar pada akhir tahun.

Ini akan menjadi perawatan CRISPR pertama yang mendarat di pasar Amerika sejak teknologi itu dikembangkan.

Gambar unggulan: Libertas Academica foter, lisensi CC

BERBAGI Berita Medis Ini Dengan Semua Teman Anda…

Mungkin masih banyak dari member togel singapore dan togel hongkong yang tidak jelas berasal dari mana kita merekap hk prize hari ini. Sebagai pemain togel online hari ini tentunya kamu mesti menegaskan angka keluaran hk dan pengeluaran sgp yang kami sajikan adalah angka live draw yang valid dan resmi. Karena dengan beroleh angka keluaran hk dan pengeluaran sgp hari ini tercepat dan paling valid anda sanggup bersama dengan mudah sadar hasil taruhan yang di pakai menang atau kalah. Untuk itulah mengapa anda harus tahu benar seluk beluk terjadinya hasil keluaran togel hari ini.

Sebenarnya Result HK hanya sanggup di nyatakan valid kecuali langsung berasal dari situs resminya layaknya hongkongpools.com dan singaporepools.com.sg. Karena cuma ke-2 web site tersebutlah yang mempunyai hak atau weweang di dalam menyiarkan angka keluaran togel hari ini. Selain terpercaya dan resmi, para member termasuk sanggup menyaksikan angka keluaran hk dan pengeluaran sgp terlengkap seperti consolations, started, prize 3, prize 2 hingga nomer finalnya yakni prize 1. Tetapi harus member ketahui, web site formal tersebut telah tidak bisa kita gunakan ulang melalui jaringan provider yang tersedia di Indonesia. Hal ini berjalan dikarenakan website selanjutnya mengandung konten perjudian online yang di mana terlalu terlarang di Indonesia. Hal semacam itulah yang menjadikan member togel singapore dan togel hongkong ada masalah didalam memproleh angka keluaran togel hari ini.

Namun di era digital seperti pas ini para member tidak wajib terasa cemas lagi. Karena sekarang udah terkandung banyak sekali web keluaran togel hari ini yang mampu anda temukan di internet. Tetapi disini kami memberi saran para member untuk senantiasa mengakses web Keluaran Sydney gara-gara kami udah secara formal bekerja sama dengan pihak singaporepools.com.sg dan hongkongpools.com sehingga member tidak kudu khawatir ulang bersama keakuratan angka yang kami berikan di di dalam tabel information sgp dan information hk.