Perawatan Kulit Terobosan Sederhana Untuk ‘Anak Kupu-Kupu’ Menunggu Persetujuan FDA Setelah Hasil Uji Coba Yang Luar Biasa
Health

Perawatan Kulit Terobosan Sederhana Untuk ‘Anak Kupu-Kupu’ Menunggu Persetujuan FDA Setelah Hasil Uji Coba Yang Luar Biasa

Mostafameraji, lisensi CC

Perawatan peningkatan kualitas hidup yang sah sekarang tersedia untuk kelas pasien yang perawatannya jarang dan jarang dilakukan.

Pasien-pasien ini kadang-kadang disebut “anak kupu-kupu”, karena mereka dilahirkan dengan penyakit yang mencegah sel-sel kulit mereka mengkode protein tertentu, yang mengakibatkan organ kulit sangat halus sehingga sentuhan sekecil apa pun dapat menyebabkannya pecah dan melepuh selama berbulan-bulan.

Sel kulit pengkode DNA merupakan pilihan terapi genetik bagi mereka yang menderita penyakit ini, yang secara ilmiah dikenal sebagai epidermolisis bulosa (EB). Ketika beberapa tetes dioleskan ke luka, yang dalam kondisi normal EB mungkin tidak akan pernah sembuh, percobaan pada sembilan pasien manusia menemukan peningkatan substansial.

Gel tersebut dikenal sebagai B-VEC, dan terdiri dari cangkang non-replikasi dari virus Herpes Tipe 1 yang telah direkayasa untuk membawa kode genetik untuk membuat protein yang disebut kolagen VII. Kurangnya fibral anchor yang kuat—atau komponen untuk menyatukan berbagai lapisan kulit dan organ internal—akibat ketidakmampuan memproduksi kolagen VII adalah mutasi utama yang menyebabkan EB.

Dalam uji coba fase 1 dan 2 pada tikus dan kemudian pada manusia, tujuan untuk pengurangan luas permukaan luka, waktu penutupan luka, dan durasi penutupan luka pasca perawatan setelah aplikasi B-VEC semuanya terpenuhi, dan perusahaan farmasi induk, Krystal Biotech, sekarang berusaha untuk melompati uji coba Fase III karena kemanjurannya sudah ditunjukkan. Mereka mencari persetujuan peraturan secara langsung untuk memastikan gel dapat tersedia untuk anak-anak yang menderita sesegera mungkin.

Harapan baru

Tidak ada efek samping dalam uji coba yang dilaporkan. Herpes sangat sulit dideteksi, yang menjadikannya vektor yang sangat baik untuk terapi gen, karena respons imun inang sangat jarang dipicu. Meskipun tampaknya aneh untuk memuji Herpes, itu tidak hanya sulit untuk dideteksi, tetapi satu-satunya terapi genetik memberikan vektor yang dapat menyimpan file komputer biologis besar yang mengkode kolagen VII.

LAGI: Ibu Nigeria Merancang Boks Bertenaga Surya yang Mengakhiri Penyakit Bayi Kuning

Gel harus dioleskan dengan perban untuk mencegah kerusakan kulit lebih lanjut, dan pasien dirawat setiap 1 sampai 3 hari, selama 25 hari. Pada semua kecuali satu pasien, lukanya sembuh 3 bulan setelah perawatan, dan tidak terbuka kembali. Dibandingkan dengan plasebo, luka sembuh lebih baik dan tetap tertutup lebih lama.

TERKAIT: Self-Compassion Sebenarnya Baik untuk Kesehatan Jantung Anda

“Ini bukan penyembuhan permanen, tetapi ini adalah cara untuk benar-benar menjaga luka,” kata pemimpin studi dan Direktur Klinik Penyakit Lepuh di Perawatan Kesehatan Stanford Dr. Peter Marinkovich dalam sebuah pernyataan. “Ini secara signifikan meningkatkan kualitas hidup pasien.”

Sejak hasil fase II dipublikasikan, Markinovich juga mengungkapkan hasil positif dari uji coba gel kedua yang lebih besar pada Pertemuan Tahunan Akademi Dermatologi Amerika 2022 di Boston, Mass.

Karena EB tidak terbatas pada kulit, tetapi juga mempengaruhi organ dalam yang mengalami gesekan terhadap orang lain seperti kerongkongan, kornea, dan anus, Markinovich meluncurkan percobaan untuk menguji bentuk endogen gel untuk mengobati cedera ini sementara Krystal meminta persetujuan dari FDA.

BERBAGI Sayap Harapan yang Halus; Bagikan Cerita Ini…


Posted By : togel hari ini hongkong yang keluar